Parkyvist* in beeld

Voortbouwen op Kevin McFarthing’s “Lijst met Hoop”

18 augustus 2020

Nadat ik mijn diagnose Ziekte van Parkinson op zak had, duurde het niet lang voordat ik een indrukwekkende ‘Lijst met Hoop’ tegenkwam – bit.ly/ParkinsonsHopeList – verzameld door Kevin McFarthing. Kevin’s Hope List heeft twee hoofdsecties: onderzoeksprojecten die zich in de ontdekkings- en preklinische fase bevinden, en projecten in de verschillende fasen van klinisch onderzoek. Allemaal met een focus op de ziekte van Parkinson.

Het gedeelte over klinische onderzoeken bevat vermeldingen van Clinicaltrials.gov, handmatig verzamelde geplande onderzoeken, onderzoeken die al zijn voltooid maar wachten op de bekendmaking van de volgende stappen, vroege onderzoeken die nog moeten worden geregistreerd en onderzoeken die zijn geregistreerd in andere registers dan dat van Clinicaltrials.gov. En – belangrijker nog – de lijst met hoop is vrij beschikbaar om op voort te bouwen!

Waarom heeft Kevin de ‘Lijst met Hoop’ gemaakt en waar hoopt hij op voor zichzelf, 8 jaar na zijn diagnose? Je leest er alles over in de Q&A hieronder. Onder het interview probeer ik een deel van de hoop voor mijn lezers te visualiseren. Twee blogs dus, voor de prijs van één : )

Deel 1. Waar hoop wordt geboren. Een Q&A met Kevin 

“If there isn’t a cure then where can I find one?” | Kevin McFarthing over de reden waarom hij is begonnen zijn”Lijst met Hoop” samen te stellen

kevinmcfarthing_ccby_sparks4pd

Kevin McFarthing

Diagnose: 2012
Nationaliteit: British
Hoehn en Yahr-schaal: 2
Korte levensloop: Dr. Kevin McFarthing was oorspronkelijk een biochemicus en bracht het grootste deel van zijn carrière door met het leiden van R & D-groepen in de levenswetenschappen (Amersham), diagnostiek (Serono) en consumentengezondheid (Reckitt Benckiser). Hij runt nu het adviesbureau Innovation Fixer. Bij hem werd in 2012 op 55-jarige leeftijd de diagnose ‘Ziekte van Parkinson’ gesteld.
Activisme: Kevin onderhoudt de zogeheten  ‘Parkinson’s Hope List’, is auteur/editor van de ‘‘Clinical trial highlights’ in het Journal of Parkinson’s Disease, presenteert geregeld over zijn inzichten en heeft recent een artikel geschreven met een aantal mede-auteurs: ‘Parkinson’s disease drug therapies in the clinical trial pipeline: 2020’ (McFarthing et al, 2020).
Meeste last van: Traagheid, minder uitdrukking in het gezicht, gedwongen rechts schrijven terwijl je links bent en vroege tekenen van problemen met de stem.

Wie ben je?
Ik ben geboren en getogen in het noordoosten van Engeland. Ik ben getrouwd en heb twee kinderen en twee kleinkinderen. Ik ben gepromoveerd in de biochemie aan de Universiteit van Liverpool. Na de universiteit werkte ik voor een bedrijf dat producten maakte voor gebruik in wetenschappelijk onderzoek. Deze producten kunnen het beste worden omschreven als ‘moleculaire hulpmiddelen’. Daarna werd ik hoofd R&D voor de diagnostische divisie van een groot farmaceutisch bedrijf, waar ik tests ontwikkelde voor verschillende biomarkers.

De volgende stap in mijn carrière was bij Reckitt Benckiser als hoofd R&D voor gezondheid en persoonlijke verzorging. RB is een Financial Times Stock Exchange 100 (FTSE) top 20, multinationale onderneming in consumptiegoederen met een groot bedrijf in consumentengeneesmiddelen. RB had destijds ook een aanzienlijk receptplichtig product voor de behandeling van opioïdenverslaving.
Ik werd toen Global Head of Strategic Alliances voor het hele bedrijf, werkte samen met bestaande partners en bracht nieuwe aan boord, vooral aan de ‘voorkant’ van innovatie. Toen ik RB verliet, heb ik een consultancybedrijf opgezet, Innovation Fixer Ltd, dat klanten helpt de effectiviteit en efficiëntie van innovatiemanagement te verbeteren. Dus – een carrière in de industriële wetenschap met een focus op de gezondheidszorg.
Waar en hoe ben je gediagnosticeerd?

Ik werd op maandag 10 december 2012 om 16.00 uur gediagnosticeerd, een datum die ik me begrijpelijkerwijs nog goed herinner. Ik was 55 en had geen ander toekomstperspectief dan een lange en gezonde oude dag. De diagnose was bot, net als het begeleidende advies – er is geen genezing en kom binnen zes maanden terug.

Hoe ben je sindsdien veranderd?

Ik zou graag denken dat ik niet veel veranderd ben sinds de diagnose, maar mijn familie denkt dat ik stiller ben dan vroeger; ik ben waarschijnlijk reflectiever.

Waarom heb je de "Lijst met Hoop" gemaakt?

Zodra ik de diagnose kreeg, begon ik met zoveel mogelijk te weten te komen over parkinson. Dit omvatte het zoeken naar therapieën in de pijplijn. Het is waarschijnlijk hetzelfde bij veel nieuw gediagnosticeerde parkinsonpatiënten: “Als er geen genezing is, waar kan ik er dan een vinden?”

Mijn onderzoek ging van een ongeorganiseerde lijst in Evernote naar een Excel-spreadsheet die, om het verhaal kort te maken, de “Parkinson’s Hope List” werd. Ik heb de lijst gedeeld met een paar mensen die me positieve feedback gaven. Ik begon deze toen breder te verspreiden en nu is het vrij toegankelijk op bit.ly/ParkinsonsHopeList. Er staan nu meer dan 300 projecten op de lijst, van ontdekking tot registratie voor op de markt.

Hoe blijf je up-to-date en hoeveel tijd kost dat jou?

Toen ik de lijst eenmaal had gebouwd, was het relatief eenvoudig om deze te onderhouden. Ik zie veel informatie uit vele bronnen, met name Simon Stott’s uitstekende www.scienceofparkinsons.com, (op Twitter @ScienceofPD), maar ook Parkinson’s News Today.  Twitter is natuurlijk een geweldige bron van nieuws over parkinson met nog een account om te belichten: @Ingentium_PD.

Ik breng ongeveer elke drie maanden een update van de Hope List uit, en ik geef het ongeveer twee keer per jaar een grondige “schoonmaakbeurt”.  Dit deel neemt nogal wat tijd in beslag: ik probeer dan te achterhalen of er bepaalde bedrijven nog steeds bestaan en of parkinson nog steeds een prioriteit voor hen is.  Sinds ik in 2017 ben begonnen met het vrijgeven van de lijst, zijn er meer dan 130 projecten van de lijst afgevoerd, waarvan er slechts zeven van de lijst zijn afgestreept omdat ze gelanceerd zijn of de fase van registratie bereikten.

Als je naar de lijst kijkt, wat maakt je dan gelukkig? En wat ontbreekt er?
Als ik naar de lijst kijk, ben ik echt onder de indruk van het enorme aantal projecten – ruim 300 – en de bijbehorende investeringen. De grote kloof is het gebrek aan onderzoeken die ook echt gericht zijn op het veranderen/stoppen van de ziekte (disease-modifying treatments: DMT) in de late fase, fase 3.
Wat is jou mening over 'disease-modifying trials'? Waarom zijn er zoveel mislukt in fase 3?

Disease-modifying trials (DMT) mislukken om verschillende redenen: er is een gebrek aan definieerbare, door biomarkers ondersteunde subtypen, wat natuurlijk een belangrijke reden is waarom klinische studies mislukken. Maar ik denk dat er nog meer redenen zijn:

  • De UPDRS – een maat die we momenteel gebruiken om symptomen te evalueren – is niet in staat om voldoende onderscheid te maken in longitudinale onderzoeken waarin een element van training en leren aanwezig is.
  • De placebo-respons kan erg hoog zijn. De groep die de behandeling met een placebo krijgt, krijgt zonder dat ze dat weten een niet-werkzame stof. Deze groep verslechtert vaak niet erg, waardoor de kloof tussen de placebo groep en de groep die het geteste medicijn krijgt vaak niet groot genoeg is.
  • De patiëntencohorten zijn óf te breed (leeftijd 18-80, hebben PD) óf te smal (<60, niet op medicatie).

Het is ook niet duidelijk waarom alle spectaculaire fase 3-mislukkingen meestal een succesvolle fase 2 achter de rug hebben.

Als je één ding zou mogen veranderen, wat zouden we dan anders doen bij klinisch onderzoek?

Ik zou graag zien dat er minder afhankelijkheid komt van de UPDRS als primaire uitkomstmaat.

Waar hoop je zelf op?

Mijn symptomen zijn relatief langzaam erger geworden dus ik zou erg blij zijn als er iets wordt gevonden dat die progressie stopt, en hoe eerder hoe beter natuurlijk. Dan zou ik me de rest van mijn leven kunnen concentreren op het leven zelf, niet op wat in de weg staat of dat in de toekomst zou kunnen doen.

Wat is jouw visie op samenwerking tussen patiënt en onderzoeker?

Mijn visie voor een dergelijke samenwerking is dat zowel patiënten als onderzoekers voldoende leren van de taal en ervaring van de ander om de ander te kunnen begrijpen en zich in de ander in te kunnen leven; om op die manier invloed te kunnen uitoefenen daar waar het zinvol is en weg te blijven wanneer dat niet het geval is.
Wat zou je belangrijkste advies zijn voor de nieuw gediagnosticeerden?

Mijn advies voor de pas gediagnosticeerde heeft drie E’s:

Educate: Leer over je ziekte en bekijk wat je er zelf aan kunt doen
Engage: Ga de interactie met parkinson aan. De ziekte gaat voorlopig niet weg dus ontkenning verspilt kostbare tijd.
Exercise: Sporten en trainen is de enige therapie waarvan tot dusver is bewezen dat deze de progressie vertraagt. Zorg voor een combinatie van aërobe oefeningen die je warm en zweterig maken, en bewegingsoefeningen die je soepel houden (raadpleeg altijd eerst je arts).

Ik zou de pas gediagnosticeerde ook adviseren om heel voorzichtig te zijn met veel zelfverklaarde “wonderdoeners” die beweren in staat te zijn de ziekte van Parkinson om te keren of te genezen; of die magische supplementen voorstellen zonder bewijs van veiligheid of werkzaamheid. Ze zullen niet alleen veel geld kosten maar mogelijk zelfs je gezondheid schaden. Nogmaals, raadpleeg altijd eerst je arts.

Deel 2. Hoop. Gefilterd, getekend en gevisualiseerd

Kevin en co-auteurs hebben zojuist een artikel gepubliceerd over een selectie van hoop: de ‘drugspijplijn’ ((McFarthing et al, 2020). Ze analyseren de 145 geneesmiddelenonderzoeken van Clinicaltrials.gov die ‘geneesmiddelen’ (of ‘farmacologische behandelingen’ in jargon) testen om zodoende “to raise awareness of the clinical trial landscape in PD, both with researchers and the wider PD community”. Kevin heeft hier een reflectie over geschreven (in het Engels, vanzelfsprekend).

Mijn visie voor een vruchtbare samenwerking tussen patiënten en onderzoekers is dat ze voldoende leren van de taal en ervaring van de ander om de ander te kunnen begrijpen en zich in de ander in te kunnen leven | Kevin McFarthing in deze blogpost. 

Voordat patiënten en onderzoekers echt elkaars taal hebben geleerd – zoals dat Kevin voor ogen staat – moeten er nog veel bruggen worden gebouwd.

Om de brug over te steken naar de expertise die Kevin en zijn co-auteurs hebben, heb ik voor mezelf de 14 ‘drugspijplijncategorieën’ getekend die in hun artikel worden onderscheiden. Wat zijn de stoffen die worden onderzocht? Wat is hun beoogde werkwijze?

Ik hoop dat mijn tekeningen, korte uitleg en datavisualisaties die volgen, sommigen van jullie ook zullen helpen om de gemeenschappelijke taal te vinden die nodig is om vol vertrouwen naar de auteurs toe te lopen.

14 drugspijplijncategorieën in woord en beeld

antioxidant_ccby_sparks4pd

I. Antioxidant (n=2)

In gezonde cellen is er een evenwicht tussen de productie van zeer reactieve vrije radicalen (waaronder zogeheten reactive oxygen species (ROS)) die de cellen kunnen beschadigen én het niveau van antioxidanten die de vrije radicalen weer afbreken. In het geval van oxidatieve stress nemen de vrije radicalen de controle over en overmeesteren zij het antioxidantenleger. Oxidatieve stress is betrokken bij de ontwikkeling van veel ziekten. De ziekte van Parkinson is er daar één van. Antioxidanten die worden getest in PD klinische studies zijn Waterstof en Deferiprone (een ijzer-chelator).

II. Botanisch (n=4)

In deze categorie categoriseerden de auteurs middelen die zijn afgeleid van kruidenextracten waarvan het werkingsmechanisme onbekend of onduidelijk is. Een voorbeeld is een klinische studie waarin het effect van lingzhi (een paddenstoelenextract) op onbehandelde vroege Parkinson wordt onderzocht. Ook onderzoeken naar botanische mengsels van onbekende oorsprong (zoals DA-9805) zijn gaande.

Deze categorie omvat klinische studies die zich richten op hersenceltransplantatie of het aanleveren van een soort ‘vervangende cellen’ via de bloedbaan met middelen die ervoor zorgen dat ze de bloedhersenbarrière (BBB) kunnen passeren zonder dat andere schadelijke stoffen de BBB ook zouden kunnen passeren. De eerste categorie – hersenceltransplantatie – betreft de directe vervanging van verloren neuronen in het bovenste deel van de hersenen. Verder verschillen methoden van directe vervanging in de soorten stamcellen welke de bron zijn van de te vervangen neuronen. Bronnen zijn onder andere volwassen stamcellen (ongedifferentieerde cellen die leven in specifieke gedifferentieerde weefsels in ons lichaam die zich kunnen vernieuwen),  embryonale stamcellen en zogeheten geïnduceerde pluripotente stamcellen die in het laboratorium worden gecreëerd. Pluripotente stamcellen zijn in staat om potentieel elke type cel of weefsel dat het lichaam nodig heeft om zichzelf te herstellen te produceren. Deze “superpower” wordt pluripotentie genoemd.

dopaminergic_ccby_sparks4pdvclinicaltrials

IV. Dopaminerge symptoomverlichting (n=34)

Klinische studies in deze categorie richten zich op het herstellen, vervangen of nabootsen van de neurotransmitter dopamine. Voorbeelden van klinische studies in deze categorie zijn bijvoorbeeld variatie in de toedieningsdosis en het testen van stoffen die het effect van medicatie verlengen. (e.g. onderhuidse toediening van levodopa en carbidopa).
De auteurs categoriseren ook een klinische studie die AADC gentherapie onderzoekt onder deze categorie. Het AADC enzym – waarvoor het AADC-gen codeert – is verantwoordelijk voor de laatste stap in de synthese van enkele belangrijke neurotransmitters zoals dopamine. Gentherapie in deze context heeft als doel het vermogen te herstellen om dopamine te maken in een deel van de hersenen dat het striatum heet, in plaats van in de substantia nigra (welke is aangetast bij de ziekte van Parkinson).

mitochondrialfunction_ccby_sparks4pd

Er wordt verondersteld dat de verslechtering van de energiehuishouding in de mitochondriën een rol speelt bij de ontwikkeling van de ziekte van Parkinson. Klinische studies in deze categorie hebben tot doel de mitochondriale functie te onderzoeken en uiteindelijk te herstellen. Voorbeelden hiervan zijn de toediening van nanokristallen van goud om de NAD-stofwisseling in de mitochondriën te beïnvloeden en de toediening van ursodeoxycholic acid (UDCA) om de ATP-niveaus in de hersenen te verhogen. De verhouding tussen NAD+ en NADH, twee vormen van nicotinamide adenine dinucleotide, bepaalt hoe effectief een cel ATP kan produceren. ATP – adenosinetrifosfaat – is de transporteur van chemische energie binnen de cellen.

lysosome_ccby_sparks4pd

VI. GBA (n=4)

Binnen deze categorie vallen middelen die de activiteit van glucocerebrosidase (GCase) versterken. GCase is een enzym dat het afval in de lysosomen van onze cellen helpt verteren. Mutaties in GBA1, die coderen voor GCase, zijn een risicofactor voor de ontwikkeling van Parkinson. Genetische variaties buiten het GBA-gen kunnen ook het GCase-eiwitgehalte beïnvloeden.(Schierding, 2020).
In klinische studies, worden verbindingen met exotische namen zoals GZ/SAR402671  getest bij mensen met Parkinson waarvan bekend is dat zij een GBA-mutatie hebben. Ambroxol wordt op twee plaatsen getest, waarbij twee verschillende doelen worden nagestreefd: wijziging van het ziekteverloop en als behandeling voor dementie bij de ziekte van Parkinson.

glp-1receptor_ccby_sparks4pd

VII. GLP-1 agonist (n=6)

Glucagonachtig peptide 1 (GLP-1) agonisten zijn medicijnen die de zogeheten GLP-1 receptor stimuleren. Dergelijke geneesmiddelen worden momenteel gebruikt bij de behandeling van type 2 diabetes. De ziekte van Parkinson en type 2 diabetes hebben gemeenschappelijke ziekteveroorzakende mechanismen. GLP-1 receptoren zijn niet alleen aanwezig in de alvleesklier, maar ook in verschillende delen van de hersenen. GLP-1 agonisten kunnen de bloed-hersenbarrière passeren en de daar aanwezige GLP-1 hersenreceptoren stimuleren. Dat zou op verschillende manier tot neuroprotectie leiden (Foltynie, 2016). Er zijn verschillende klinische studies aan de gang zoals een onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van liraglutide, het effect van lixisenatide en twee klinische trials met exenatide: één aan de Universiteit van Florida (phase 2) en één aan het University College in London (phase 3).

immunisation_ccby_sparks4pd

Klinsische studies met het label ‘Immunotherapie’ hadden volgens de onderzoekers ook kunnen worden toegewezen aan “gericht op alfa-synucleïne”, maar de auteurs vonden dat dit actiemechanisme een eigen categorie verdiende. Het primaire doel van immunotherapie in deze categorie is om ons immuunsysteem kunstmatig te veranderen om het eiwit alfa-synucleïne te laten ‘aanvallen’. Dat zou de vorming van alfa-synucleïne ophopingen moeten verstoren (Chatterjee, 2019). Alpha-synucleïne is een eiwit van 140 aminozuren lang dat in de hersenen overvloedig wordt aangemaakt.
Deze categorie omvat proeven met codes die de oorsprong van het bedrijf achter de klinische studie laten zien (ABBV-0805 is een stof die getest wordt door Abbvie, BIIB054 komt van het farmaceutische bedrijf Biogen). Een ander voorbeeld is prasinezumab.

IX. Kinaseremmer (n=4)

Eiwitkinasen katalyseren eiwitfosforylering, een van de belangrijkste mechanismen die activiteiten in de cel reguleert. (Mehdi, 2016). Kinaseremmers vormen een brede categorie die stoffen omvat die de activititeit van specifieke kinases blokkeert. Zo leiden mutaties in het LRRK2-gen – dat codeert voor Leucine-Rich Repeat Kinase – tot overexpressie, wat een rol speelt bij de oorsprong van de ziekte van Parkinson. Enkele voorbeelden: Een LRRK2-remmer wordt getest in een klinische studie. Een andere kinaseremmer remt c-Abl tyrosine kinase. Overactiviatie van c-Abl tyrosine kinase leidt tot oxidatieve stress en is geassocieerd met veel neurodegeneratieve ziekten waaronder parkinson.

gut_ccby_sparks4pd1000px

X. Het microbioom/maagdarmstelsel (n=6)

Deze categorie omvat middelen die specifiek gericht zijn op het maagdarmstelsel. Denk bijvoorbeeld aan een klinische studie waarbij rifaximin – een oraal antibioticum – wordt getest (MICRO-PD), een studie waarbij bacteriën uit poep worden getransplanteerd (een techniek waardoor de microbiota uit de darm van een gezonde donor kunnen worden overgebracht naar een patiënt) en een studie die gericht is op de behandeling van angst bij de ziekte van Parkinson met een probioticum. Een probioticum is een ‘levend voedingssupplement’ dat bacteriën bevat die het evenwicht in de darm hopelijk gunstig beïnvloeden.

gdnf_ccby_sparks4pd

XI. Neurotrofe factoren (n=3)

Neurotroof betekent letterlijk ‘het groeien van neuronen’. Biomoleculen gelabeld als neurotrofe factoren ondersteunen de groei, overleving en differentiatie van zowel de zich ontwikkelende als de rijpe neuronen. Deze categorie heeft veel hoop gewekt bij de Parkinsongemeenschap. Zo is er een BBC documentary gemaakt over de GNDF (Glial cell line-derived neurotrophic factor) trial. Deze studie werd gekatalyseerd door een geweldige ‘Parkyvist’, de helaas overleden Tom Isaacs. Op dit moment richten twee klinische studies zich op GDNF en een op Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor (CDNF).

XII. Niet-dopaminerge symptoomverlichting (n=41)

Neurodegeneratie bij patiënten met de ziekte van Parkinson beperkt zich niet tot de substantia nigra waar dopamine wordt geproduceerd. Ook andere gebieden van de hersenen worden in meer of mindere mate aangetast. Niet-dopaminerge symptoombestrijding heeft betrekking op onderzoeken naar het effect op andere neurotransmitters dan dopamine, waaronder (nor)adrenerge, serotonerge, glutamaterge en cholinerge systemen. Dat is een even brede categorie als het klinkt 🙂 Naast de motorische verschijnselen heeft deze categorie ook betrekking op autonoom disfunctioneren, neuropsychiatrische symptomen en systemische symptomen zoals pijn en vermoeidheid. Voorbeelden zijn een studie naar clonidine om impulscontrolestoornissen te behandelen en een studie met droxidopa tegen vermoeidheid. Droxidopa is een voorloper van de neurotransmitter noradrenaline.

idiopathic_cc_by_sparks

The categorie ‘Overig’ omvat studies waaraan de auteurs geen eigen categorie hebben toegekend. Studies lopen uiteen van het gebruiken van Xenon voor de behandeling van angst en pijn bij de ziekte van Parkinsonhet effect van bloedplasma transfusies op neurologische symptomen, het effect van carvedilol op hartsymptomen in de vroege fase van de ziekte tot aan het bestuderen van het effect van terazosin (een stof die celdood zou kunnen blokkeren) en nog 12 andere proeven met verschillende werkingsmechanismen en werkzame stoffen.

target_asn_ccby_sparks4pd

XIV. Doelwit aSN (n =5) (Targetting aSN)

aSN is een afkorting voor alpha-synucleïne (aSN), een eiwit van 140-aminozuren dat overvloedig in de hersenen wordt gemaakt. Studies in deze categorie maken gebruik van kleine moleculen zoals mannitol en memantine. Mannitol zou een aggregatieremmer van aSN zijn, wat als goed nieuws wordt beschouwd omdat de aggregatie van aSN volgens wetenschappers uit de hand is gelopen*. Memantine is een zogeheten ‘gedeeltellijke NMDA (N-methyl-d-aspartate receptor) receptor antagonist’ wat betekent dat het in de receptor past en het gedeeltelijk deactiveert om zodoende klaarblijkelijk tegelijkertijd de ophoping van aSN te voorkomen. Abnormale expressie van zowel aSN als N-methyl-d-aspartaat (NMDA) receptoren worden bij mensen met parkinson waargenomen.

* Of dat komt doordat de oorspronkelijke functie van het eiwit bij aggregatie verloren gaat (loss-of-function (LOF)) en/of  doordat de aggregaten op zichzelf toxische effecten veroorzaken (toxic gain-of-function (GOF)) en/of iets anders is een actueel onderwerp van discussie dat zelfs het boek Brain Fables heeft gehaald. Ik heb het boek gisteren binnen gekregen. 

Hoop. Gevisualiseerd

Ik heb met de gegevens van de ‘drugspijplijn’ gespeeld en een paar data visualisaties gemaakt. Hieronder is elk van de 145 klinische studies toegewezen aan een van de 14 zojuist beschreven drugspijplijncategorieën. De kleuren in de cirkels geven extra informatie over het doel van het medicijn. Je kunt met de visualisatie interacteren, bijvoorbeeld door een selectie te maken van de gegevens die je wilt zien (alleen niet zo gemakkelijk op een mobiele telefoon).

DMT staat voor disease-modifying therapies. Dit zijn drugs die worden getest in de hoop dat ze het beloop van Parkinson kunnen veranderen. Alle andere drugs zijn bedoeld als symptomatische behandeling. Symptomatische behandelingen veranderen het beloop van de ziekte niet, maar maskeren (tijdelijk) het voortgaande neurodegeneratieve proces door het verminderen van de symptoomlast.

Hieronder vind je nog een aantal data visualisaties die ik maakte. Ze zijn gemaakt met Tableau Public, gratis voor iedereen om te downloaden als je het zelf wilt proberen.

Klik op de visualisatie voor de interactieve versie 

In de bovenstaande data visualisatie kun je zien dat – gemiddeld gezien – het aantal deelnemers toeneemt naarmate de fase van de klinische studie vordert. Wil je meer weten over het reilen en zeilen van klinische studies? Ga dan naar de website ‘Clinical trials explained in plain English‘. Ik heb zelf ook veel plezier gehad met het lezen van het boek ‘Clinical trials. What patients and healthy volunteers need to know‘.

Klik op de visualisatie voor de interactieve versie 

Klik op de visualisatie voor de interactieve versie 

Klik op de visualisatie voor de interactieve versie 

Klik op de visualisatie voor de interactieve versie 

Voor deze visualisatie heb ik enkele kolommen toegevoegd aan de gegevens van Kevin e.a. Waar in de oorspronkelijke gegevens alle sponsors zijn gegroepeerd in één veld, heb ik elke sponsor een eigen veld gegeven zodat ik de gegevens per sponsor zou kunnen visualiseren. Ook heb ik handmatig het land van het hoofdkantoor van elke sponsor/medewerker opgezocht om een geografische visualisatie te kunnen maken. In het artikel van Kevin e.a. staat ook een geografische visualisatie van de locatie waar de deelnemers van de klinische studies naartoe gaan. Deze locaties zijn niet altijd gelijk aan de locatie van het hoofdkantoor van een bedrijf.

Klik op de visualisatie voor de interactieve versie 

NB Klinische studies kunnen meerdere bolletjes beslaan omdat per klinische studie meerdere partijen een bijdrage kunnen leveren.

Klik op de visualisatie voor de interactieve versie 

Klik op de visualisatie voor de interactieve versie 

A change of paradigm 

Tot voor kort was het heersende paradigma in de wetenschap artikelgericht. Lange tijd konden we ons eenvoudigweg geen data-gerichte aanpak veroorloven. Ik heb zelf een heleboel papieren labjournaals op mijn zolder liggen die nooit werden verspreid vanwege het enorme fysieke volume dat ze innemen. Digitale informatie neemt echter geen fysieke ruimte in beslag en wordt in een oogwenk gekopieerd.

Tijd om de wetenschap te resetten, toch? Want uiteindelijk zijn het de onderzoeksdata die het centrum van het wetenschappelijke universum zijn; niet de artikelen. Het zijn de lijsten met rauwe hoop – verzameld door (mensen als) Kevin – die puur goud zijn. Alle conclusies en discussies op basis van dit soort gegevens zouden nederig om de data heen moeten cirkelen; niet andersom.

Want ….

Nu ben jij aan de beurt : )

Wat vind je van de drugspijplijn zoals die er nu – in 2020 – bij ligt?
Hoe zou jij op Kevin’s ‘Lijst met Hoop’ willen voortbouwen? Wat voor mogelijkheden zie jij?

Ik ben er reuze nieuwsgierig naar!

Sparks

Bron

McFarthing, K., Buff, S., Rafaloff, G., Dominey, Th., Wyse, R.K., Stott, S.R.W. (2020). Parkinson’s Disease Drug Therapies in the Clinical Trial Pipeline: 2020’. Journal of Parkinson’s Disease, vol. 10, no. 3, pp. 757-774. https://doi.org/10.3233/JPD-202128

* Dit was deel III van een serie blogs waarin ik een Parkyvist in de schijnwerpers zette. In mijn definitie is een Parkyvist iemand die de diagnose Parkinson heeft en die merkbaar gebruik maakt van zijn of haar talenten om een einde te maken aan de ziekte van Parkinson. Andere Parkyvisten in deze serie:

PS

Oeps, ik zie dat ik moet werken aan de genderkloof die ik hier heb gecreëerd … Dat beloof ik plechtig. 

Showing 2 comments
  • Ingrid
    Beantwoorden

    Ik heb het originele artikel niet gelezen, maar wat een mooi en helder overzicht heb jij ervan gemaakt Marina. Heb je het gedeeld met de auteurs? Denk dat ze hier heel blij van worden.

    • admin
      Beantwoorden

      Dank je, Ingrid! Ja, heb ik gedaan en ze waren er blij mee : )

Leave a Comment

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.